Hochrisiko-Leukämie behandelbar machen: FWF fördert Präzisionsonkologie an St. Anna Kinderkrebsforschung
Foto: Klaus Pichler (1), Harald Eisenberger (2)
St. Anna Kinderkrebsforschung und CeMM erhalten eine Förderzusage für ein Projekt, das Kindern helfen soll, deren Leukämie bisher nicht gut behandelbar ist.
Das vom Wissenschaftsfonds FWF geförderte Projekt „ExTrAct AML“ dringt tiefer als bisherige Ansätze in die Erforschung der akuten myeloischen Leukämie (AML) bei Kindern und Jugendlichen ein. Individuelle Patientenprofile sollen frühzeitig Aufschluss geben, warum die Krankheit fortschreiten oder auf Therapien nicht mehr ansprechen wird – und wie rechtzeitig gegengesteuert werden kann. Das Neue daran: In diese Profile fließen nicht nur umfassende (epi)genetische Landkarten der Leukämiezellen ein, sondern auch deren fehlgeleitete Signalwege und Empfindlichkeit gegenüber mehr als 100 Medikamenten. Ermittelt wird dies durch eine neue, besonders präzise Methode, die die Wirkung der Medikamente an Krebszellen untersucht (Pharmakoskopie). Die hochdotierte FWF-Förderung geht an die St. Anna Kinderkrebsforschung und deren Projektpartner, das CeMM Forschungszentrum für molekulare Medizin der Österreichischen Akademie der Wissenschaften.
AML ist eine der schwerwiegendsten bösartigen Erkrankungen bei Kindern und Jugendlichen. Trotz intensiver Therapie verläuft sie bei rund einem Viertel der Patient:innen immer noch tödlich. Warum es zu Krankheitsrückfällen und einem Nicht(-mehr)-Ansprechen auf Therapien kommt, ist bislang nur teilweise verstanden. Das soll sich nun ändern, dank einer Förderung des Projektes Linking ex-vivo chemosensitivity, treatment and pathway activations for a deeper understanding of pediatric AML (ExTrAct-AML) mit rund 585.000 durch das FWF-Programm „Klinische Forschung“.
Ein Team um Univ.-Prof. Dr. Kaan Boztug, Projektleiter sowie Wissenschaftlicher Direktor der St. Anna Kinderkrebsforschung, Univ.-Prof. Dr. Giulio Superti-Furga, Wissenschaftlicher Direktor am CeMM, und Assoc.-Prof. Dr. Michael Dworzak, Principal Investigator an der St. Anna Kinderkrebsforschung, will mithilfe maschinellen Lernens individuelle Risikoprofile von Patient:innen anlegen, um letztlich jedem Kind eine maßgeschneiderte Behandlung zu ermöglichen.
Dabei beruht das Konzept auf der Früherkennung von Risikopatient:innen – ganz im Gegensatz zu den meisten aktuellen Präzisionsonkologieprogrammen, die Patient:innen erst im fortgeschrittenen Stadium der Erkrankung einbeziehen. Für die Erstellung der Risikoprofile testen die Forscher:innen unter anderem 108 bereits zugelassene Medikamente und neun ausgewählte Kombinationstherapien an Leukämiezellen im Labor.
„Gemeinsam mit unserem Projektpartner, dem CeMM, gehören wir zu den wenigen Zentren in Europa, die aus erster Hand Zugang zur Pharmakoskopie haben“, erklärt Boztug. „Mit dieser Technologie haben wir am CeMM einen bildbasierten Ansatz der funktionellen Einzelzell-Präzisionsmedizin entwickelt – eine Technologie, die echte personalisierte Medizin bei der Krebsbehandlung ermöglicht. Nun wollen wir das Potenzial der Pharmakoskopie-geleiteten Behandlung auch zum Nutzen pädiatrischer Patient:innen auf breiter Basis testen. Das ist ein wichtiger Meilenstein“, ergänzt Superti-Furga.
Das Team überprüft die gewonnenen Erkenntnisse bei Patient:innen einer italienischen sowie einer deutschen Studiengruppe. Laut Dworzak, Vizevorsitzender der Studiengruppe „AML-Berlin-Frankfurt-Münster“, ist das ExTrAct-Programm „in ein einzigartiges Umfeld führender klinischer Expert:innen aus nationalen und internationalen AML-Studienzentren eingebettet, was eine rasche klinische Umsetzung erwarten lässt.“
Quelle: OTS